Es tanto una maquinaria de edición genética, como un mecanismo de protección inmune bacteriana.
Así, en 1987, Francisco Juan Martínez Mujica observó que la bacteria Streptococcus pyogenes, era capaz de defenderse de los virus a través de un mecanismo de ruptura específica de su material genético.
Observando en detalle el ADN procariótico, se encontró unas secuencias palindrómicas altamente repetidas y espaciadas a intervalos regulares en su genoma (siendo sus siglas CRISPR en inglés), las cuales rodeaban secuencias de ADN de sus posibles virus infectivos.
Efectivamente, estas secuencias suponían un mecanismo de inmunidad adquirida, puesto que, tras su transcripción, se producía una copia del fragmento de ADN vírico en formato de ARN. Este lo armaba junto a una proteína llamada cas 9, para dirigirla hacia una diana: el ADN vírico complementario.
Cuando se producía la hibridación con el ADN, la proteína Cas9 se activaba, cortando, en consecuencia, el ADN vírico y dejándolo totalmente afuncional.
En 2012, un equipo dirigido por Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier publicaron conjuntamente un estudio para utilizar esa maquinaria bacteriana para editar el genoma.
Así, si se selecciona un fragmento de ADN diana, se puede crear un ARN complementario que, cargado con la proteína Cas-9 pueda cortar de manera específica e inutilizar determinados genes, por lo que sería de gran importancia en la oncología y en otras terapias génicas que involucran enfermedades asociadas a un determinado gen.
Igualmente, se podría, no solo escindir genes, sino incluir otros, lo que podría llevar a curar determinadas enfermedades congénitas.
Sin embargo, esta técnica, de enorme potencial, tiene unos inconvenientes a mejorar:
Nuestro ADN es increíblemente largo, por lo que la probabilidad de que esta secuencia que hemos creado sea complementaria a la de un gen, específica y únicamente, es difícil. Lo que puede llevar a un efecto nocivo colateral.
Por ello, su uso en el ser humano está prohibido actualmente, aunque el investigador chino He Jiankui aseguró utilizar esta técnica para eliminar el gen CCR5 de los linfocitos de unas niñas gemelas, con el motivo de hacerlas inmunes a la infección del VIH. Con unos resultados no del todo eficaces, pudo haber cometido un problema más grande que el beneficio asociado.
En cualquier caso, la técnica CRISPR-Cas9 tiene un potencial enorme y permite una mejor edición genética en menor periodo de tiempo.
CRISPR-Cas9. Se observa el ARN mensajero que utilizamos como guía y que es complementario a la secuencia que queremos eliminar. Igualmente, este ARNm no viene solo, sino que es acompañado por las tijeras moleculares, el Cas9, que va a cortar toda aquella secuencia a la que se haya unido el ARNm.
